9月30日，百时美施贵宝宣布，全新CELMoD药物盐酸艾泊度胺胶囊（商品名：赞赋，英文通用名Iberdomide，简称IBER）获国家药品监督管理局附条件批准，联合达雷妥尤单抗和地塞米松，用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。赞赋为全球首个CELMoD类口服药物。此次获批标志着中国多发性骨髓瘤治疗迎来了全新的药物品类。
CELMoD全称为Cereblon调节性蛋白降解剂，是一类靶向蛋白降解药物。其机制源于人体细胞内天然存在的泛素-蛋白酶体系统，相关研究成果于2004年获诺贝尔化学奖。赞赋通过高亲和力结合cereblon，诱导关键致病蛋白Ikaros/Aiolos降解，一方面直接诱导骨髓瘤细胞凋亡，另一方面可重塑免疫微环境，刺激T细胞、NK细胞活化和分化。
此次获批基于Ⅲ期EXCALIBER-RRMM研究。该研究对比IberDd（赞赋联合达雷妥尤单抗及地塞米松）与DVd（达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松）在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。中位随访16个月时，IberDd组41%患者在任意时间达到微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR），DVd组为21%，差异有统计学意义（p<0.0001），达到双主要终点之一。这是复发/难治性多发性骨髓瘤领域首次凭借MRD阴性CR数据作出的批准。研究仍在评估另一主要终点无进展生存期，完整数据预计今年公布。
安全性方面，IberDd方案因不良反应导致的停药率为7.8%。接受治疗患者中，中性粒细胞减少症和感染发生率分别为90.2%和78.9%，因上述不良反应终止治疗的比率分别为1%和1.5%。
EXCALIBER-RRMM中国主要研究者、中国医学科学院血液病医院临床首席专家邱录贵教授表示，“多发性骨髓瘤仍不可治愈，患者面临反复复发，MRD是核心症结之一，即治疗后仍残留于体内、难以被常规手段发现的微量肿瘤细胞。早线治疗是实现深度缓解的关键窗口期。IberDd方案在这一阶段的MRD阴性CR率数据令人振奋，靶向蛋白降解的创新机制显著提升了缓解深度，也为改善长期结局带来了切实希望。”
“IBER作为全新CELMoD药物，通过调动人体天然机制识别并降解致病蛋白，从源头杀灭骨髓瘤细胞而非仅抑制其活性，临床数据也显示出其联合方案显著更高的深度缓解率，验证了这一全新技术路径的科学价值。”中华医学会血液学分会副主委、浆细胞疾病学组组长，中山大学附属第一医院李娟教授表示，“值得关注的是，IBER的机制优势不止于直接疗效，更在于其在全程管理视角下，对T细胞功能状态的积极影响：临床前研究提示，IBER可增强T细胞活化，有助于维持患者的免疫功能状态，有望为后续的免疫治疗创造更有利条件、支持更可持续的疗效获益。”
据悉，除了赞赋外，另一款CELMoD药物mezigdomide已获国家药监局药品审评中心突破性治疗药物认定，上市申请被纳入优先审评，拟用于既往接受过来那度胺和抗CD38单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
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